14 de agosto de 2025
Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos aprobó Papzimeos (zopapogene imadenovec-drba), una inmunoterapia basada en un vector adenoviral no replicante, la primera de su tipo, para el tratamiento de pacientes adultos con papilomatosis respiratoria recurrente (PRR).
La PRR es una enfermedad crónica poco frecuente causada por la infección persistente por el virus del papiloma humano (VPH) 6 u 11, que provoca el crecimiento de tumores benignos en las vías respiratorias, más comúnmente en la laringe. La enfermedad se asocia con una morbilidad significativa, que incluye alteraciones de la voz, dificultad para respirar y obstrucción de las vías respiratorias. Actualmente no existen terapias médicas aprobadas que eliminen la necesidad de procedimientos quirúrgicos repetidos.
“No siempre se requieren ensayos aleatorizados para aprobar productos médicos, y esta aprobación demuestra esa filosofía”, afirmó el Dr. Vinay Prasad, MD, MPH, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) de la FDA . “La FDA siempre exigirá el estudio clínico correcto para el producto médico y la enfermedad específicos. Nuestros requisitos para los productos administrados a decenas de millones de personas sanas serán diferentes a los de los productos administrados a, como máximo, cientos o miles de pacientes con enfermedades específicas”.
Con un estimado de 1000 nuevos casos diagnosticados anualmente en EE. UU., la RRP representa una enfermedad rara con una importante necesidad médica no cubierta. Hasta la fecha, no se han aprobado terapias para la RRP. Papzimeos se administra mediante inyección subcutánea y está diseñado para estimular una respuesta inmunitaria contra las células infectadas con los tipos 6 y 11 del VPH, los agentes causantes de la RRP. Esta terapia ofrece un mecanismo de acción novedoso, distinto de los tratamientos tradicionales, que se han basado principalmente en intervenciones quirúrgicas repetidas.
«Esta aprobación tiene el potencial de transformar el panorama del tratamiento de la RRP y ofrecer un alivio duradero a los pacientes que anteriormente se enfrentaban a cirugías repetidas para controlar los síntomas de su enfermedad», dijo el Dr. Vijay Kumar, director interino de la Oficina de Productos Terapéuticos del CBER .
Datos que respaldan a Papzimeos
La aprobación se basa en los resultados de un ensayo clínico abierto de un solo brazo que evaluó Papzimeos en pacientes adultos con PRR que requerían tres o más cirugías al año. Los pacientes recibieron cuatro inyecciones subcutáneas de Papzimeos durante 12 semanas tras procedimientos de reducción citorreductora.
En la fase fundamental del estudio, el 51,4 % de los pacientes (18/35) logró una respuesta completa, definida como la ausencia de necesidad de intervención quirúrgica en los 12 meses posteriores al tratamiento. Los datos de seguimiento mostraron que la mayoría de los pacientes mantuvieron respuestas duraderas durante dos años, con una fuerte correlación entre el beneficio clínico y la inducción de linfocitos T específicos del VPH 6/11.
El perfil de seguridad fue favorable, y la mayoría de los eventos adversos relacionados con el tratamiento fueron de leves a moderados. No se observaron toxicidades limitantes de la dosis ni se notificaron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.
Esta aprobación se completó bajo Revisión Prioritaria y el producto recibió la designación de Medicamento Huérfano y la designación de Terapia Innovadora.
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