Rechazo de terapias
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado denegar la autorización de comercialización de tres terapias en investigación para el cáncer y afecciones relacionadas con trasplantes: Tacquell (linfocitos infiltrantes de tumores autólogos derivados de melanoma, expandidos ex vivo; Netherlands Cancer Institute), Yartemlea (narsoplimab; Omeros Ireland Limited) y Xervyteg (microbiota fecal alogénica, combinada; MaaT Pharma).
Las tres solicitudes fueron revisadas durante la reunión del CHMP de junio de 2026, y el comité concluyó que no era posible establecer un balance beneficio-riesgo favorable para ninguno de los productos con base en los datos clínicos y de fabricación presentados. Sus indicaciones previstas eran:
- Tacquell para el melanoma avanzado y metastásico.
- Yartemlea para adultos y niños de 2 años o más con microangiopatía trombótica asociada a trasplante de células progenitoras hematopoyéticas.
- Xervyteg para la enfermedad aguda de injerto contra huésped.
Los solicitantes pueden pedir una reexaminación en un plazo de 15 días tras recibir los dictámenes.
Tacquell
Tacquell, una terapia farmacológica avanzada compuesta por linfocitos infiltrantes de tumores autólogos derivados de melanoma y expandidos ex vivo, estaba destinado a adultos con melanoma irresecable en estadios IIIC-IV tratados previamente con un fármaco bloqueador del receptor de muerte programada 1 (PD-1). El tratamiento consiste en recolectar glóbulos blancos de una metástasis extirpada del paciente, expandirlos en el laboratorio y reinfundirlos en una dosis intravenosa única tras quimioterapia preparatoria y posterior administración de interleucina-2.
El estudio pivotal incluyó a 168 pacientes y comparó Tacquell con ipilimumab, utilizando la sobrevida libre de progresión como criterio de valoración principal. Sin embargo, el CHMP identificó preocupaciones críticas sobre la integridad de los datos tras una inspección de buenas prácticas clínicas, incluyendo deficiencias en la trazabilidad y fiabilidad de los datos clínicos.
Se señalaron además problemas con el diseño del estudio, la interpretación estadística y conjuntos de datos de seguridad incompletos. La revisión de fabricación también identificó problemas relacionados con la estrategia de control de calidad, la comparabilidad de lotes entre sitios de producción y documentación incompleta de buenas prácticas de fabricación. En consecuencia, el CHMP concluyó que la evidencia de eficacia y seguridad no era suficientemente sólida para respaldar la autorización.
Yartemlea
Yartemlea, un anticuerpo monoclonal dirigido contra MASP-2 en la vía del complemento, fue desarrollado para la microangiopatía trombótica de alto riesgo asociada a trasplante de células madre hematopoyéticas en adultos y niños de 2 años o más. Esta grave complicación ocurre cuando los tratamientos relacionados con el trasplante dañan los pequeños vasos sanguíneos, causando coágulos y daño orgánico.
La compañía presentó resultados de un estudio con 28 adultos sin placebo ni comparador activo, midiendo los niveles de plaquetas y los cambios en la lactato deshidrogenasa como marcadores de actividad de la enfermedad. Datos adicionales procedían de un programa de acceso expandido con 27 adultos y 16 niños.
La agencia concluyó que la evidencia era insuficiente, ya que el diseño no controlado del estudio impedía determinar si los beneficios observados se debían a Yartemlea, a tratamientos farmacológicos concomitantes u otros factores. Las preocupaciones sobre la conducción del estudio incluyeron modificaciones del protocolo, problemas de medición y dificultades en la selección de dosis. Los datos pediátricos resultaron inadecuados para la evaluación de dosis y seguridad. Los resultados del estudio tampoco confirmaron el mecanismo de acción esperado del anticuerpo en esta afección.
Xervyteg
Xervyteg, un producto de microbiota fecal alogénica derivado de donantes sanos combinados, estaba destinado a pacientes con enfermedad aguda de injerto contra huésped del tracto gastrointestinal en quienes los corticosteroides y el ruxolitinib no habían resultado suficientemente eficaces. La terapia pretendía restaurar el equilibrio de la microbiota intestinal, reduciendo la inflamación y síntomas como la diarrea. Un estudio con 67 pacientes examinó las tasas de respuesta tras el tratamiento, pero careció de grupo de control. La agencia determinó que el diseño abierto y no controlado hacía imposible distinguir los efectos del tratamiento de la progresión natural de la enfermedad o de las terapias concomitantes, lo que impedía una evaluación fiable de la seguridad y la eficacia. Además, la atribución de la seguridad siguió siendo incierta, en particular en lo que respecta a las complicaciones infecciosas. Los datos tampoco mostraron con claridad el mecanismo de acción de la terapia en relación con los efectos observados.
El CHMP concluyó que no era posible determinar de forma fiable ni la eficacia ni la seguridad.
Próximos pasos
En el caso de Tacquell, la EMA indicó que los pacientes en programas de exención hospitalaria deben continuar siendo atendidos por sus médicos tratantes. En cuanto a Yartemlea y Xervyteg, los solicitantes informaron a la agencia de que las denegaciones no tienen consecuencias para los pacientes en ensayos clínicos ni en programas de uso compasivo, expandido u otros programas de acceso.
Cada solicitud sigue siendo elegible para reexaminación a petición de los respectivos solicitantes antes de que se emita una decisión final por parte de la Comisión Europea.
Disclaimer: Este contenido es informativo y no sustituye el consejo médico profesional. Siempre consulte a un médico o a otro proveedor de salud calificado con cualquier pregunta que pueda tener respecto a una condición médica.
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