Tratamiento sin quimioterapia efectivo en niños con cáncer sanguíneo agresivo

Un régimen sin quimioterapia fue seguro y efectivo en pacientes pediátricos con leucemia promielocítica aguda (LPA) recién diagnosticada, según los resultados de un estudio prospectivo.

Tasas de supervivencia

La tasa de supervivencia global a 2 años entre los 114 pacientes del estudio fue del 99.1%, reportó Franco Locatelli, MD, PhD, del Hospital Infantil IRCCS Bambino Gesù en Roma, durante una sesión en el congreso anual de la European Hematology Association en Estocolmo.

Las tasas de supervivencia a 2 años fueron del 100% para los pacientes de riesgo estándar que recibieron ácido todo-trans retinoico y trióxido de arsénico, y del 97.4% para pacientes de alto riesgo que también recibieron gemtuzumab ozogamicina (Mylotarg).

Además, las tasas de supervivencia sin eventos a 2 años fueron del 96.9% en el grupo total, del 98% en pacientes de riesgo estándar, y del 94.3% en pacientes de alto riesgo.

Efectividad del tratamiento

Locatelli observó que los resultados de supervivencia vistos en este ensayo — ICC-APL-02 — fueron mejores que los reportados en ICC-APL-01, que probó una combinación adaptada al riesgo de ácido todo-trans retinoico y quimioterapia en pacientes pediátricos recién diagnosticados con este raro y agresivo subtipo de leucemia mieloide aguda.

“Confirmamos que el tratamiento con ATRA/ATO [ácido todo-trans retinoico y trióxido de arsénico] es seguro y efectivo en pacientes de riesgo estándar”, anotó Locatelli. “Lo más importante, la combinación de ATRA, ATO y gemtuzumab mostró un excelente perfil de seguridad y una eficacia sin precedentes en pacientes pediátricos de alto riesgo con LPA de novo. En general, creemos que este estudio ha establecido un nuevo estándar de atención para tratar a niños con LPA de novo”.

Él señaló que la introducción del ácido todo-trans retinoico y trióxido de arsénico ha revolucionado el tratamiento de la LPA, conduciendo al uso de protocolos sin quimioterapia en pacientes adultos de riesgo estándar.

Características del estudio

Si bien varios estudios han evaluado el ácido todo-trans retinoico y el trióxido de arsénico en pacientes pediátricos con LPA recién diagnosticada, Locatelli dijo que ninguno de ellos ha sido completamente libre de quimioterapia.

Así, este estudio representó el primer gran ensayo pediátrico multicéntrico prospectivo que proporcionó un tratamiento no basado en quimioterapia para niños y adolescentes con LPA recién diagnosticada de riesgo estándar y alto.

ICC-APL-02 se llevó a cabo en 52 centros en cinco países (Italia, Francia, República Checa, Países Bajos y Suecia), e incluyó a 114 pacientes (38 con LPA de alto riesgo y 76 con LPA de riesgo estándar). La edad media fue de 13 años, y el 53.5% eran hombres.

Detalles del tratamiento

Durante la inducción, se administró trióxido de arsénico a una dosis de 0.15 mg/kg/día por vía intravenosa y ácido todo-trans retinoico a una dosis de 25 mg/m²/día por vía oral. El tratamiento comenzó en el día 1 y continuó hasta que se logró la remisión hematológica completa. Solo en pacientes de alto riesgo, se administró gemtuzumab ozogamicina en los días 2 y 4 del tratamiento de inducción.

Durante la consolidación, el trióxido de arsénico se administró a la misma dosis utilizada durante la inducción durante 5 días a la semana, 4 semanas en tratamiento y 4 semanas fuera, durante 4 ciclos, mientras que el ácido todo-trans retinoico se administró 2 semanas en tratamiento y 2 semanas fuera durante 7 ciclos. Solo en el grupo de alto riesgo, se administró terapia intratecal triple al principio de los primeros y terceros ciclos de consolidación.

La duración mediana de inducción fue de 38 días (rango 28-60), y un tercio de los pacientes experimentó una interrupción transitoria del tratamiento (duración mediana de 5 días), principalmente debido a síndrome de diferenciación (41.2%), pseudotumor cerebral (12.3%) y prolongación del intervalo QTc (11.4%).

Todos, menos un paciente, lograron negatividad de enfermedad residual mínima (ERM) al final del tercer ciclo de consolidación. Ese paciente (que tenía enfermedad de alto riesgo) permaneció positivo por ERM después del final del tratamiento, luego obtuvo remisión molecular con dos dosis adicionales de gemtuzumab ozogamicina, y finalmente se sometió a trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas, y ahora está vivo y libre de enfermedad.

Un paciente de riesgo estándar tuvo recaída molecular 1 año después de completar el protocolo de tratamiento, luego se sometió a un nuevo tratamiento con ácido todo-trans retinoico y trióxido de arsénico y ahora está vivo con negatividad de ERM.

Nota de descargo de responsabilidad: Esta información es solo con fines educativos y no sustituye el consejo médico profesional. Siempre consulte a un proveedor de salud calificado para cualquier pregunta sobre una condición médica o tratamiento.

Fuente: https://www.medpagetoday.com/meetingcoverage/eha/121721