Resultados Preliminares
MINNEAPOLIS. La terapia con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) en niños con ciertas afecciones reumatológicas parece ser segura y eficaz para inducir la remisión sin medicamentos, al menos a corto plazo, según una investigación presentada en el Pediatric Rheumatology Symposium (PRSYM) de 2026 del American College of Rheumatology.
Novedad en la Terapia
La terapia con células CAR-T es una forma de inmunoterapia que se ha utilizado con éxito durante años en oncología, pero solo recientemente se ha explorado su posible uso para el tratamiento de enfermedades autoinmunes y autoinflamatorias. En los últimos años, ha demostrado ser muy prometedora para lograr la remisión sin medicamentos en adultos con afecciones reumatológicas, pero la evidencia es más escasa en pacientes pediátricos.
Declaraciones de Expertos
Esta tecnología es «novedosa y prometedora», pero también «un terreno relativamente inexplorado para la reumatología pediátrica», declaró el Dr. Randy Cron, profesor de medicina y director de reumatología pediátrica en la Heersink School of Medicine, The University of Alabama en Birmingham, Estados Unidos. «La posibilidad de una cura para nuestras enfermedades graves, aunque sea solo anecdótica, es fascinante», dijo, sin embargo, la tecnología es costosa y no está al alcance de todos los pacientes.
Detalles de la Investigación
La investigación presentada consistió en una serie de casos de ocho pacientes pediátricos, de entre 3 y 16 años, que recibieron terapia con células CAR-T para diversas afecciones reumatológicas. Cuatro pacientes padecían lupus eritematoso sistémico (LES), tres con dermatomiositis juvenil (DMJ) y uno esclerosis sistémica juvenil. El primer paciente comenzó el tratamiento en 2023.
Evidencia de Eficacia
“Estos datos demuestran la eficacia y seguridad a corto y mediano plazo de la terapia con células CAR-T CD19 en pacientes pediátricos con enfermedad autoinmune refractaria”, declaró la Dra. Claudia Bracaglia, reumatóloga pediátrica del IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù en Roma, Italia, al presentar los resultados. “Esta es una opción potencialmente curativa en pacientes con enfermedad autoinmune agresiva”, afirmó, pero se necesitan estudios prospectivos para validar estos hallazgos preliminares en cohortes de pacientes más amplias.
Seguimiento y Resultados
En el momento de la presentación, cuatro de los seis pacientes con seguimiento de 6 a 33 meses habían alcanzado la remisión sin medicación, mientras que los otros dos no recibían medicación y mostraban mejoría, pero aún no estaban en remisión. Era demasiado pronto para determinar la eficacia en los dos pacientes con lupus eritematoso sistémico que tuvieron un seguimiento de 7 semanas y 2 meses.
Informes de Efectos Secundarios
Cuatro pacientes —dos con lupus eritematoso sistémico y dos con dermatomiositis juvenil— presentaron síndrome de liberación de citoquinas de grado 1, y un paciente con dermatomiositis juvenil presentó un caso de síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias de grado 1. Todos los pacientes experimentaron anemia transitoria de grado 2-3 y neutropenia de grado 3-4.
Consideraciones Futuras
En resumen, estos estudios iniciales y alentadores demuestran la viabilidad del concepto, pero se necesita una recopilación sistemática de datos a largo plazo. “Lo que resulta realmente emocionante para nosotros como reumatólogos pediátricos es que tenemos el potencial de curar a nuestros pacientes y evitarles una vida de enfermedad”, explicó.
Nota de Descargo de Responsabilidad
Esta información no debe considerarse como consejo médico. Siempre consulte a un profesional de la salud calificado para obtener asesoramiento sobre condiciones médicas y tratamientos específicos.
- Actividades exclusivas para profesionales de la salud (advisory boards, cobertura de congresos, webinars)
- Guardá los artículos que te sirven para ver más tarde
- Recibí cada semana lo más relevante de tu especialidad
