19/09/2025
Los hallazgos del ensayo Descartes-08 apoyan el ulterior desarrollo de este tratamiento en esta y otras enfermedades autoinmunes.
CientĂficos de diversos centros estadounidenses han llevado a cabo un ensayo de fase II en el que demuestran la eficacia y seguridad de la terapia CAR-T dirigida al antĂgeno BCMA, en pacientes con miastenia gravis severa, generalizada y refractaria a otros tratamientos. La terapia, administrada en el contexto ambulatorio y sin necesidad de linfodepleciĂłn previa, mejorĂł significativamente diversos Ăndices asociados a la severidad, la calidad de vida y la capacidad de desarrollar actividades cotidianas, sin causar toxicidad sistĂŠmica. En el subgrupo de pacientes que recibiĂł una infusiĂłn semanal durante 6 semanas, estos beneficios se mantuvieron a los 9 meses y, en la mayorĂa, tambiĂŠn a los 12 meses.
La duraciĂłn de la respuesta se asociĂł a la reducciĂłn de los niveles de autoanticuerpos dirigidos al receptor de la acetilcolina, en los pacientes con niveles detectables al inicio. James Howard, investigador de la Universidad de Carolina del Norte y director del estudio, afirma que en los pacientes en los que la eficacia del tratamiento menguĂł con el tiempo, el retratamiento indujo una rĂĄpida mejora en la mayorĂa, manteniĂŠndose este beneficio a los 12 meses.
El cientĂfico prosigue indicando que, a diferencia los CAR-T convencionales, los utilizados en el ensayo no son dependientes de su expansiĂłn in vivo, sino ex vivo, lo que permite el control de la dosis administrada. Aunque en la fase inicial del ensayo ya habĂan sido constatadas respuestas en diversos tipos de miastenia gravis con diversa severidad, todavĂa no existĂan datos relativos a los resultados de la terapia a largo plazo, concluye Howard.
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