03/09/2025
En la edición del Congreso ESC de este año se han presentado diferentes análisis a posteriori del estudio clínico de fase III ATTRibute-CM.
Bayer ha publicado nuevos análisis post hoc del estudio de fase III ATTRibute-CM de Beyonttra® (acoramidis) en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología (ESC) 2025. Los análisis exploratorios sugieren mejoras clínicamente significativas desde el inicio del tratamiento en los niveles de NT-proBNP, en NT-proBNP y/o en la distancia recorrida en la prueba de la marcha de 6 minutos (6MWD). Además, se observó una estabilización o mejora en la progresión de la enfermedad según el sistema de estadificación del Centro Nacional de Amiloidosis (NAC) en pacientes con amiloidosis cardiaca por transtirretina (ATTR-CM).1,2,3
Sin tratamiento, las personas diagnosticadas con ATTR-CM presentan una supervivencia media de 3 a 5 años.4 A medida que mejoran las herramientas de diagnóstico, se hace cada vez más evidente que la ATTR-CM es una causa frecuentemente subdiagnosticada de insuficiencia cardíaca, presente en hasta el 15 % de los casos con fracción de eyección preservada (ICFEp).6
En el estudio de fase III ATTRibute-CM, el 64,1 % de los participantes tratados con acoramidis mantuvieron o mejoraron su clase funcional según la New York Heart Association (NYHA) en el mes 30, en comparación con el 47,0 % de los pacientes que recibieron el placebo. Esta clasificación clínica permite evaluar los síntomas y el estado funcional en pacientes con insuficiencia cardíaca.6
“Estos nuevos datos refuerzan el potencial de acoramidis para minimizar la progresión de la deposición de amiloide. Históricamente, el diagnóstico tardío significaba que era necesario centrarse en retardar la progresión de la enfermedad. El diagnóstico temprano abre la puerta a nuevas posibilidades, y estamos deseando ver cómo podemos seguir ayudando a los pacientes con ATTR-CM”, afirmó Frank Schoening, líder del Equipo global de productos para miocardiopatías en Bayer Pharmaceuticals. “Como el tratamiento más reciente en nuestra cartera de medicamentos para la insuficiencia cardíaca, representa el compromiso continuo de Bayer con la mejora de la atención a los pacientes afectados por esta enfermedad debilitante en todo el mundo.”
“La insuficiencia cardíaca sigue siendo uno de los problemas más urgentes en la atención médica mundial, y afecciones como la ATTR-CM suelen ser una causa infradiagnosticada. Beyonttra® marca un hito importante que aporta optimismo a los pacientes que viven con ATTR-CM. Beyonttra® ofrece a los médicos una opción terapéutica adicional de acción rápida para proteger a estos pacientes vulnerables, al reducir su riesgo de complicaciones cardiovasculares y desacelerar la progresión de la enfermedad”, declaró Christine Roth, vicepresidenta ejecutiva de Estrategia y Comercialización de productos globales y miembro del equipo de liderazgo farmacéutico de Bayer.
El sistema de estadificación NAC es un método validado que clasifica a los pacientes según su riesgo de mortalidad, con una disminución progresiva de la supervivencia desde el estadio I hasta el estadio III. El NT-proBNP es un biomarcador utilizado habitualmente para el diagnóstico y seguimiento de la insuficiencia cardíaca; niveles elevados indican que el corazón está sometido a tensión y podría no estar bombeando de forma eficaz. La prueba de la marcha de seis minutos (6MWD) se utiliza para evaluar la capacidad funcional de realizar ejercicio en pacientes con insuficiencia cardíaca, y puede correlacionarse con su calidad de vida. Por lo tanto, los análisis presentados en la ESC sugieren que acoramidis puede reducir el estrés cardíaco, mejorar la capacidad funcional de realizar ejercicio y mejorar la calidad de vida de determinados pacientes. Acoramidis, desarrollado por BridgeBio, fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. UU. en 2024 y por la Comisión Europea en la UE a principios de 2025 con una ficha técnica que especifica la estabilización casi total de la TTR. Bayer posee los derechos exclusivos de comercialización del producto en Europa, mientras que BridgeBio posee los derechos de comercialización de acoramidis en EE. UU. y otras regiones.
Desde marzo de 2024, Bayer y BridgeBio mantienen una colaboración relativa a acoramidis en Europa. Esta asociación aprovecha el largo legado de experiencia de Bayer en enfermedades cardiovasculares y su infraestructura cardiovascular europea conocida, junto con el liderazgo de BridgeBio en el campo emergente de la ATTR-CM.
Acerca de la ATTR-CM
La amiloidosis cardíacada por transtirretina (ATTR-CM) es una enfermedad progresiva y mortal, caracterizada por el depósito de amiloide en el músculo cardíaco. Se produce cuando una proteína tetramérica llamada transtirretina (TTR) se vuelve inestable, por una mutación hereditaria en el gen de la TTR o debido al envejecimiento, y se disocia en monómeros. Estos monómeros se pliegan mal, se agregan y forman fibrillas amiloides que se depositan en el músculo cardíaco, lo que finalmente da lugar a la insuficiencia cardíaca. Con frecuencia, la enfermedad se diagnostica tarde, cuando ya se ha producido la acumulación de amiloide y los pacientes son sintomáticos. Una vez diagnosticados, los pacientes con ATTR-CM presentan una supervivencia media de 3 a 5 años, si no se tratan.
Acerca de Beyonttra® (acoramidis) y los resultados del estudio de fase III
Beyonttra® es un estabilizador selectivo de molécula pequeña de la transtirretina (TTR), administrado por vía oral, que logra una estabilización casi completa (≥90 %). Beyonttra® se diseñó para lograr una estabilización eficaz y casi completa del tetrámero de TTR, imitando una «mutación protectora» natural del gen TTR (T119M), que aborda la causa raíz del ATTR-CM: la desestabilización del tetrámero nativo de TTR. En el estudio de fase III ATTRibute-CM, acoramidis demostró un resultado jerárquico primario de cuatro pasos, significativamente superior al del placebo, que incluye medidas de mortalidad, morbilidad y función.
En el estudio de fase III ATTRibute-CM, acoramidis cumplió el criterio principal de valoración. En el ensayo se investigó la eficacia y la seguridad de acoramidis (administrado dos veces al día en comparación con placebo) en pacientes con ATTR-CM.
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