Resultados Prometedores
CHICAGO. Una sola dosis de una nueva terapia celular demostró ser segura y controló las convulsiones durante meses en pacientes con epilepsia mesial del lóbulo temporal bilateral resistente a los fármacos, según los resultados preliminares de un ensayo de fase 1/2 en curso.
«Esta terapia podría convertirse en una opción para los pacientes con generación de crisis epilépticas bilaterales que no son candidatos para otras intervenciones», afirmó el investigador del estudio, el Dr. Peter C. Warnke, profesor de neurocirugía, neurología y pediatría, y jefe de neurocirugía estereotáctica y funcional de la Universidad de Chicago, en Chicago.
Aunque todavía se trata de un estudio en fase inicial, los resultados son «muy prometedores», declaró el Dr. Warnke a Medscape Noticias Médicas.
La terapia se centra en los mecanismos biológicos subyacentes de la epilepsia, tiene muy pocos efectos secundarios, no destruye ningún tejido y no requiere la implantación de dispositivos.
Un Delicado Equilibrio
Aproximadamente el 80% de los casos de epilepsia del lóbulo temporal, la forma más común de epilepsia de inicio focal, son del tipo de epilepsia mesial del lóbulo temporal bilateral resistente a los fármacos, que se origina en la parte interna del lóbulo temporal, afectando mayormente al hipocampo.
No existen opciones quirúrgicas para los pacientes con esta forma de epilepsia. «No se pueden extirpar ni resecar ambos hipocampos, ya que esto provoca graves efectos secundarios cognitivos», afirmó el Dr. Warnke.
La nueva terapia se centra en la alteración del equilibrio entre las señales excitatorias e inhibitorias del cerebro, que provoca actividad neuronal espontánea.
El objetivo es restablecer este equilibrio mediante el implante de células secretoras de GABA.
Un grupo de investigadores ha desarrollado el NRTX-1001, un candidato a terapia celular basado en interneuronas GABAérgicas. Estas células se derivan de células madre humanas y han madurado hasta convertirse en interneuronas.
Tratamiento Único
El estudio incluyó a ocho adultos jóvenes (edad promedio: 27,5 años), la mayoría con crisis focales resistentes al tratamiento farmacológico. Todos, excepto uno, presentaban esclerosis hipocampal, una causa conocida de epilepsia.
Los participantes recibieron tratamiento inmunosupresor antes de la operación. Los cirujanos administraron una dosis única de células directamente en los focos convulsivos del hipocampo.
La terapia está concebida como un tratamiento único, y los resultados de estudios en animales indican que las células trasplantadas pueden sobrevivir a largo plazo.
Se realiza un seguimiento trimestral de los participantes para registrar eventos adversos y la frecuencia de las convulsiones.
Los resultados iniciales indican una reducción media del 64% en las crisis epilépticas incapacitantes a los 4-6 meses y un 65% a los 7-9 meses. Un paciente logró la remisión de convulsiones y dejó de tomar inmunosupresores durante más de 12 meses.
El efecto adverso más frecuente fue la náusea (50%), seguido de fatiga y dolor de cabeza.
Resultados Iniciales Alentadores
Los investigadores están recopilando información sobre los resultados neurocognitivos, pero estos análisis aún no se han completado. Se espera que comiencen a reclutar pacientes para un ensayo clínico prospectivo, aleatorizado y controlado con placebo en la segunda mitad de este año, siempre y cuando la FDA lo apruebe.
Un experto independiente resaltó que los resultados iniciales son prometedores, pero deben interpretarse con cautela, dado el tamaño reducido de la muestra.
El estudio cuenta con el apoyo de Neurona Therapeutics. El Dr. Warnke informó haber recibido compensación como consultor. La Dra. Alick-Lindstrom fue investigadora principal en un ensayo clínico relacionado.
Nota de descargo de responsabilidad: Esta información es solo para fines educativos y no debe sustituir el asesoramiento médico profesional. Siempre consulte a su médico o a otro proveedor de salud calificado con cualquier pregunta que pueda tener sobre una afección médica.
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