Resumen del estudio
La terapia celular en investigación, conocida como deramiocel, ha mostrado una notable capacidad para ralentizar el deterioro funcional del miembro superior en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según datos del ensayo de fase III HOPE-3.
A los 12 meses, el cambio porcentual medio desde el punto de partida en la puntuación total del Performance of Upper Limb 2.0 (PUL 2.0) fue de −3.86 en el grupo de deramiocel y de −8.41 en el grupo placebo, lo que implica una diferencia de 4.55 (P=0.029), informó el Dr. Aravindhan Veerapandiyan del Hospital Infantil de Arkansas y la Universidad de Ciencias Médicas de Arkansas en Little Rock.
Esto representa una diferencia de 1.2 puntos en el PUL 2.0, lo que corresponde a una ralentización del 54% en la progresión de la enfermedad durante un año, según Veerapandiyan en una sesión de ciencia de última hora en la reunión anual de la Academia Americana de Neurologíaabre en una nueva pestaña o ventana.
Puntos finales secundarios
Los puntos finales secundarios incluyeron las puntuaciones del dominio medio del PUL 2.0, que están estrechamente relacionadas con la independencia, y la evaluación en video de Duchenne
Fuente: https://www.medpagetoday.com/meetingcoverage/aan/120956
- Actividades exclusivas para profesionales de la salud (advisory boards, cobertura de congresos, webinars)
- Guardá los artículos que te sirven para ver más tarde
- Recibí cada semana lo más relevante de tu especialidad
