Aprobación del FDA
El FDA ha aprobado garetosmab (Pasatru) para reducir la formación de nuevas lesiones de ossificación heterotópica y brotes de la enfermedad en adultos con fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), anunció la agencia el miércoles.
Mecanismo de Acción
Garetosmab es un anticuerpo monoclonal que trabaja uniéndose y neutralizando la activina A, una proteína clave en el desarrollo del crecimiento óseo heterotópico en pacientes con esta enfermedad progresiva ultra-rara.
Contexto de la Enfermedad
La FOP es causada por una mutación en el receptor de activina A tipo 1 y se estima que afecta a menos de 500 personas en los EE. UU. Se caracteriza por episodios de rápido crecimiento óseo que infiltran músculos, tendones y ligamentos, lo que dificulta gravemente la movilidad y función diaria de los pacientes, incluyendo su capacidad para comer, beber o ir al baño de forma independiente.
La mayoría de los pacientes necesitan una silla de ruedas para los 30 años, y la enfermedad puede acortar significativamente la vida. El crecimiento óseo alrededor de la caja torácica, por ejemplo, puede resultar en problemas respiratorios y falla cardiorrespiratoria.
Evidencia Clínica
La aprobación de garetosmab fue respaldada por el estudio OPTIMA, un ensayo de fase III con 63 pacientes. A las 56 semanas, el estudio controlado con placebo mostró que dos dosis diferentes de garetosmab cada 4 semanas llevaron a una reducción del 90-94% en el número de nuevas lesiones de ossificación heterotópica, como se mostró en escaneos de CT de baja dosis. Administrado por vía intravenosa, garetosmab también se asoció con menos brotes de enfermedad evaluados por el investigador, con una reducción del 88% frente al placebo a la dosis de 10 mg/kg y del 15% a la dosis de 3 mg/kg.
Opinión Profesional
“Para las personas que viven con FOP, cada nueva formación ósea irregular es un paso hacia la discapacidad y una posible pérdida de movilidad”, dijo la investigadora Kathryn Dahir, MD, endocrinóloga en la Universidad de Vanderbilt en Nashville, Tennessee. “Con la capacidad de reducir el número de nuevas lesiones óseas y brotes, ahora tenemos un nuevo tratamiento que puede afectar positivamente a los pacientes.”
Tratamientos Alternativos
El fármaco administrado por IV es solo el segundo aprobado para la FOP, después de la aprobación en 2023 del retinoide oral palovarotene (Sohonos), que también está indicado para niños. Un ensayo de fase III planeado (OPTIMA-2) pronto probará garetosmab en niños y adolescentes.
Efectos Secundarios Comunes
Los eventos adversos comunes en OPTIMA (ocurriendo en al menos el 10% de los participantes) incluyeron epistaxis, absceso, acné, incremento de vello, madarosis, úlceras bucales, foliculitis, paroniquia y erupción cutánea.
La sección de advertencias y precauciones del etiquetado incluye riesgos de toxicidad embrio-fetal, infecciones en piel y tejidos blandos, y hemorragias nasales serias.
Según la información de prescripción, la dosis recomendada de garetosmab es de 10 mg/kg cada 4 semanas, pero la dosis puede disminuirse a 3 mg/kg si hay problemas de tolerabilidad.
Nota de Descargo de Responsabilidad
Los pacientes deben consultar a su médico o profesional de salud antes de iniciar cualquier tratamiento.
Fuente: https://www.medpagetoday.com/endocrinology/generalendocrinology/122678
- Actividades exclusivas para profesionales de la salud (advisory boards, cobertura de congresos, webinars)
- Guardá los artículos que te sirven para ver más tarde
- Recibí cada semana lo más relevante de tu especialidad
