Aprobación de nuevo fármaco
La FDA ha aprobado el primer fármaco de su clase, rusfertide (Mimrylo), para el tratamiento de la eritrocitosis en adultos con policitemia vera (PV), un trastorno hematológico raro y de crecimiento lento.
Mecanismo de acción del fármaco
Rusfertide imita la hepcidina, la hormona natural involucrada en la regulación de la homeostasis del hierro y en la sobreproducción de glóbulos rojos. Un objetivo clave en el tratamiento de la PV es mantener los niveles de hematocrito bajo control para reducir los riesgos de eventos cardiovasculares potencialmente mortales, como coágulos sanguíneos, accidentes cerebrovasculares o infartos.
Resultados del ensayo clínico
La aprobación se basa en resultados positivos del ensayo clínico fase III, conocido como VERIFY, que mostró que rusfertide puede reducir la necesidad de flebotomías en pacientes con PV que tienen hematocrito no controlado a pesar de tratamientos estándar.
El Dr. Andrew Kuykendall, investigador del Moffitt Cancer Center en Tampa, Florida, comentó que “los tratamientos actuales, como la flebotomía, dejan una brecha significativa para demasiados pacientes y pueden representar desafíos para la vida diaria y las rutinas”.
El Dr. Kuykendall añadió que “la aprobación de Mimrylo ofrece a clínicos y pacientes una terapia novedosa de primera clase que ataca la eritrocitosis, lo que impulsa la sobreproducción de glóbulos rojos en la PV”.
Detalles del ensayo VERIFY
El ensayo VERIFY aleatorizó a los participantes para recibir el estándar de atención más rusfertide administrado subcutáneamente, titulado para mantener los niveles de hematocrito por debajo del 45%, o un placebo correspondiente.
En su punto final primario, el ensayo mostró que el doble de pacientes en el grupo tratado con rusfertide no requirieron flebotomías durante las semanas 20 a 32 en comparación con el grupo placebo (76.9% vs 32.9%, P<0.001). El grupo de rusfertide también promedió significativamente menos flebotomías durante 32 semanas (0.5 vs 1.8, respectivamente, P<0.0001).
Efectos secundarios
Los eventos adversos más comunes en pacientes tratados con rusfertide incluyeron reacciones en el sitio de inyección (56%) y anemia (16%). Las advertencias y precauciones en el etiquetado del medicamento incluyen riesgos de trombocitosis nueva o en empeoramiento, reacciones en el sitio de inyección y toxicidad embrio-fetal.
Descargo de responsabilidad
Esta información es solo para fines educativos y no debe considerarse como asesoramiento médico. Siempre consulte a un profesional de la salud para obtener información sobre el tratamiento y diagnóstico de condiciones médicas.
Fuente: https://www.medpagetoday.com/hematologyoncology/hematology/122831
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