Eficacia, seguridad y satisfacción del uso de emicizumab en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII: una revisión sistemática.

Resumen

Introducción

La hemofilia A es un trastorno genético caracterizado por la deficiencia o disfunción de la proteína de coagulación factor VIII, lo que provoca graves trastornos hemorrágicos. El tratamiento convencional consiste en la administración exógena de factor VIII. Sin embargo, esta terapia presenta importantes desafíos, como el desarrollo de inhibidores y la necesidad de una administración intravenosa frecuente. Emicizumab, un anticuerpo monoclonal biespecífico recombinante que puede administrarse por vía subcutánea, ofrece una novedosa alternativa terapéutica al imitar la acción del factor VIII.

Métodos

Esta revisión sistemática evalúa la eficacia, la seguridad y la satisfacción del paciente con emicizumab en pacientes con hemofilia A sin inhibidores. Se realizó una búsqueda bibliográfica exhaustiva en las bases de datos MEDLINE, SciELO y LILACS. Los estudios incluidos fueron artículos originales sobre el uso de emicizumab en pacientes con hemofilia A sin inhibidores, y se excluyeron revisiones, comunicaciones breves, comentarios de expertos e informes de casos. La extracción y el análisis de datos se realizaron según criterios predefinidos.

Resultados

Se identificaron 471 artículos, de los cuales 28 cumplieron los criterios de inclusión. Los estudios demostraron evidencia sólida de la eficacia de emicizumab para reducir los episodios de sangrado, con reducciones significativas en la tasa anualizada de sangrado y la tasa anualizada de sangrado articular. Los perfiles de seguridad fueron favorables, con principalmente eventos adversos menores reportados. Las altas puntuaciones de satisfacción del paciente destacaron mejoras en la calidad de vida y la adherencia al tratamiento.

Conclusión

Emicizumab representa un avance significativo en el tratamiento de la hemofilia A, ofreciendo mayor eficacia, seguridad y satisfacción del paciente en comparación con las terapias tradicionales. Las investigaciones futuras deberían centrarse en los resultados a largo plazo y en subpoblaciones específicas para validar aún más estos hallazgos.

Isabela de Oliveira Araujo , Lucas Fernandes Suassuna a , Isabela Lima dos Santos b , Daniela de Oliveira Werneck Rodrigues c

a Universidad Federal de Juiz de Fora (UFJF), Juiz de Fora, Minas Gerais, Brasil

b Facultad de Ciencias Médicas y de la Salud de Juiz de Fora (FCMS/JF), Juiz de Fora, Minas Gerais, Brasil

c Fundación Hemominas, Juiz de Fora, Minas Gerais, Brasil

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