Introducción
Cemdisiran, una terapia experimental de ARN pequeño interferente (siRNA) que se dirige al componente del complemento 5 (C5), cumplió con su objetivo primario y un objetivo secundario clave en el ensayo fase III NIMBLE de miastenia gravis generalizada, ya sea usado solo o en combinación con el anticuerpo C5 pozelimab (Veopoz).
Resultados del estudio
A las 24 semanas, los puntajes de las Actividades de la Vida Diaria en miastenia gravis (MG-ADL) mejoraron desde la línea base en 4.5 puntos en el grupo de cemdisiran, 4.0 puntos en el grupo de combinación y 2.2 puntos en el grupo placebo, reportaron Tuan Vu, MD, de la Universidad del Sur de Florida en Tampa, y sus colegas.
Las mejoras ajustadas por placebo en los puntajes de MG-ADL a la semana 24 fueron de 2.3 puntos para cemdisiran (P<0.001) y 1.7 puntos para la terapia de combinación (P=0.009).
En un objetivo secundario clave – el puntaje total del Cuestionario de Miastenia Gravis (QMG) – la mejora media desde la línea base a la semana 24 fue de 4.2 puntos con cemdisiran, 3.3 puntos con terapia de combinación y 1.5 puntos con placebo.
Descripción de las terapias
Cemdisiran es una terapia siRNA subcutánea que reduce la producción de C5 en el hígado. Pozelimab bloquea C5 y está aprobado para tratar la enteropatía con pérdida de proteínas por deficiencia de CD55 (enfermedad CHAPLE).
Adverse Events
Los eventos adversos ocurrieron en el 69% de los participantes en el grupo de cemdisiran, 81% en el grupo de combinación y 77% en el grupo placebo. La infección del tracto respiratorio superior fue el evento adverso más común en el grupo de cemdisiran (12%).
Conclusiones
La miastenia gravis es una enfermedad autoinmune rara causada por anticuerpos que afectan la unión neuromuscular postsináptica. Las nuevas terapias para la miastenia gravis buscan reducir las concentraciones de anticuerpos o inhibir la actividad del complemento. La FDA ha aprobado tres inhibidores de C5 para esta condición.
Nota de descargo de responsabilidad
Este contenido es solo para información educativa y no debe considerarse un consejo médico. Siempre consulte a un profesional de la salud para obtener asesoramiento sobre su salud y bienestar.
Fuente: https://www.medpagetoday.com/meetingcoverage/aan/120905
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