Aumento en las prescripciones de leucovorina para niños con autismo

Las prescripciones de leucovorina para niños con autismo aumentaron significativamente después de la atención mediática extensa a principios de 2025 y nuevamente tras una reunión informativa de la Casa Blanca el otoño pasado, que promovió afirmaciones no probadas sobre el medicamento, según un análisis de datos de registros médicos electrónicos nacionales.

Después de mantener una estabilidad durante 2 años, las tasas de prescripción de leucovorina aumentaron de un promedio mensual de 34.1 prescripciones por cada 100,000 encuentros entre enero de 2023 y enero de 2025 a 335.2 prescripciones por cada 100,000 encuentros en agosto de 2025, reportaron Joshua Rothman, MD, de la Universidad de California San Diego, y colegas.

En noviembre de 2025, las tasas se dispararon nuevamente a 835.4 prescripciones por cada 100,000 encuentros, más de 24 veces mayor que la media mensual de 2023-2025. Las tasas de prescripción se estabilizaron en diciembre de 2025 y enero de 2026, pero permanecieron elevadas.

El aumento inicial en la prescripción siguió a un segmento nacional de CBS News de febrero de 2025 que presentó una familia que reportó mejoras lingüísticas dramáticas en un niño tras el tratamiento con leucovorina, dijeron los investigadores.

El interés creció aún más después de que los funcionarios de la Casa Blanca promovieran la leucovorina en septiembre de 2025 como parte de iniciativas más amplias relacionadas con el autismo, añadieron.

Este marzo, la FDA invirtió la postura de la Casa Blancaabre en una nueva pestaña o ventana sobre la leucovorina, afirmando que no había suficiente evidencia de que el fármaco beneficiara a los niños con autismo. En cambio, aprobó el medicamento para tratar la deficiencia de transporte de folato cerebral relacionado con FOLR1, un trastorno hereditario ultra-raro.

La leucovorina, también conocida como ácido folínico, es un tipo de folato que se usa con medicamentos contra el cáncer como el metotrexato para contrarrestar sus efectos tóxicos. Puede cruzar al cerebro incluso cuando el transporte de folato está afectado, pero los investigadores sostienen que no hay evidencia sustancial de que la deficiencia de folato cerebralabre en una nueva pestaña o ventana juegue un papel en la patogénesis del autismo.

«Realizamos este estudio para entender los patrones de prescripción de leucovorina para niños con autismo después del anuncio de la Casa Blanca. Nos sorprendió encontrar que las prescripciones de leucovorina estaban aumentando incluso antes del anuncio», dijo Rothman a MedPage Today.

«Aunque las prescripciones de leucovorina para niños con autismo están en aumento, todavía no tenemos grandes ensayos aleatorios y seguimiento a largo plazo para establecer seguridad y eficacia», señaló. «Es nuestro deber como científicos y clínicos generar los datos rigurosos necesarios para ayudar a las familias y clínicos a tomar decisiones informadas».

Investigaciones anteriores lideradas por Jeremy Faust, MD, MS, del Brigham and Women’s Hospital y la Escuela de Medicina de Harvard en Boston, mostraron que las prescripciones de leucovorina para niños de 5 a 17 años aumentaron un 71% después de la reunión informativa de la Casa Blanca en comparación con lo que se esperaba. (Faust es el editor en jefe de MedPage Today.)

«Este nuevo artículo muestra que el interés mediático por sí solo puede impulsar un gran interés en el público», anotó Faust. «Y reafirma lo que encontramos, que el evento informativo de la Casa Blanca en septiembre amplificó eso aún más».

El segmento de CBS Evening News de febrero de 2025, «Los padres dicen que un medicamento no aprobado ayudó a su hijo con autismo a hablar», presentó a una familia cuyo niño fue diagnosticado con autismo a los 2.5 años y se le prescribió leucovorina fuera de etiqueta a los 3 años, dijeron Rothman y colegas. Su madre reportó que él dijo su primera palabra dentro de los días posteriores a comenzar el medicamento y se inscribió en un programa de kindergarten convencional a los 5 años. El informe recibió una atención mediática considerable, dijeron los investigadores.

La cobertura impresa de CBS Newsabre en una nueva pestaña o ventana fue «cautelosa respecto a las lagunas evidenciales, la incertidumbre en la dosificación, problemas de suministro y los intereses comerciales que ahora se están formando alrededor de este medicamento», anotó la periodista Celine Gounder, MD, quien reportó la historia.

«Este artículo es un recordatorio útil de que el periodismo médico moldea la prescripción, que los medios de comunicación de difusión e impresos tienen un impacto tangible en cómo los pacientes y clínicos comprenden la evidencia, y que hay una responsabilidad de seguir revisitando y reportando historias después de que se emite el primer segmento», dijo Gounder a MedPage Today.

Para el estudio actual, Rothman y colegas analizaron registros de la base de datos Epic Cosmos, que incluye más de 300 millones de registros de pacientes de más de 1,800 hospitales y 41,500 clínicas en todos los 50 estados y Washington D.C. El estudio se enfocó en 838,801 niños con autismo que representaron más de 11.9 millones de encuentros ambulatorios desde enero de 2023 hasta enero de 2026.

El rápido aumento en la prescripción de leucovorina puede ofrecer un nuevo experimento natural para comprender los posibles efectos conductuales del medicamento en el autismo, dijeron los investigadores.

«Las familias están desesperadas por ayudar a sus hijos con trastorno del espectro autista», observó Audrey Brumback, MD, PhD, de la Universidad de Texas en Austin, quien no participó en el estudio.

«Los clínicos y las familias desarrollan planes de tratamiento para nuestros pacientes a través de la toma de decisiones compartida», dijo a MedPage Today. «Como clínicos, buscamos pautas de fuentes confiables como nuestras organizaciones profesionales y leemos literatura primaria para entender los riesgos y beneficios de tratamientos específicos. Las familias nos dicen que también han investigado por su cuenta», añadió.

Cuando hay desacuerdo sobre tratamientos, «utilizamos marcos éticos como la zona de discreción parentalabre en una nueva pestaña o ventana para tomar decisiones holísticas sobre la salud del paciente, que incluye mantener la relación terapéutica con la familia», dijo Brumback. «Claramente, en este caso, los clínicos vieron que el ratio riesgo/beneficio neto se inclinaba hacia la prescripción del tratamiento solicitado, a pesar de su falta de evidencia».

Nota de descargo de responsabilidad: La información presentada en este documento no está destinada a sustituir el consejo médico profesional, diagnóstico o tratamiento. Siempre consulte a su médico u otro proveedor de salud calificado con cualquier pregunta que pueda tener sobre una condición médica.

Fuente: https://www.medpagetoday.com/neurology/autism/121326