La FDA aprobó el conjugado anticuerpo-fármaco pivekimab sunirine (Decnupaz) para la rara malignidad hematológica neoplasia de células dendríticas plasmatoides blásticas (BPDCN).
Uso en adultos
La aprobación estipula el uso del fármaco en adultos. Aunque la BPDCN ocurre con mayor frecuencia en pacientes de 60 años o más, la condición puede afectar a pacientes de cualquier grupo de edad.
Resultados del estudio CADENZA
El apoyo principal para la aprobación provino del ensayo CADENZA, un estudio prospectivo, de un solo brazo y a etiqueta abierta que involucró a 84 adultos. La población del estudio comprendió 33 pacientes con BPDCN previamente no tratada (22 con enfermedad de novo y 11 con malignidad hematológica coexistente) y 51 con enfermedad en recaída/refractaria. El objetivo principal fue la respuesta completa compuesta (CCR), definida como remisión completa (RC) más remisión clínica completa evaluada por el investigador (RCc) en pacientes que recibieron pivekimab como terapia inicial.
Después de un seguimiento medio de 21.5 meses entre aquellos con BPDCN previamente no tratada, el 69% cumplió con el objetivo primario de CCR. La duración media de la RC/RCc fue de 9.7 meses. En el grupo con enfermedad en recaída/refractaria, el 15.7% logró RC/RCc después de un seguimiento medio de 24.1 meses, y la duración media de la RC/RCc fue de 9.2 meses.
Perspectivas para los pacientes
“Estos resultados robustos y duraderos ofrecen esperanza a los pacientes con BPDCN con opciones de tratamiento limitadas”, afirmó el investigador principal Naveen Pemmaraju, MD, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas en Houston, en una declaración cuando se publicaron los resultados. “Un tratamiento inicial eficaz y seguro para los pacientes cambiaría la práctica, y estos resultados positivos sugieren que [pivekimab] debería considerarse un tratamiento estándar potencial para los pacientes con BPDCN”.
Incidencia y características de la BPDCN
La BPDCN afecta a un estimado de 500-1,000 pacientes anualmente en EE.UU. La condición es altamente agresiva, involucrando múltiples sitios orgánicos que incluyen la piel, médula ósea, nódulos linfáticos y sitios extra-nodales en algunos casos, y tiene un pronóstico pobre. El antígeno CD123 está sobreexpresado en las células de BPDCN, lo que proporciona la justificación para el desarrollo de pivekimab sunirine, un anticuerpo anti-CD123 vinculado a un agente citotóxico.
Tratamientos aprobados
Pivekimab se une a tagraxofusp (Elzonris), un citótoxina dirigida al CD123, como las únicas terapias aprobadas por la FDA para BPDCN.
Advertencias sobre el uso de pivekimab
La información de prescripción de pivekimab incluye una advertencia en recuadro por hepatotoxicidad, incluyendo enfermedad veno-oclusiva hepática, así como advertencias y precauciones para reacciones relacionadas con la infusión, edema, reacciones alérgicas al sulfitos y toxicidad embrio-fetal.
Disclaimer: Esta información no debe considerarse como un consejo médico. Consulte siempre a un profesional de la salud calificado para preguntas sobre condiciones médicas y tratamientos.
Fuente: https://www.medpagetoday.com/hematologyoncology/hematology/121464
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