La FDA aprobó el miércoles la expansión de la aprobación de exagamglogene autotemcel (exa-cel, Casgevy) en la enfermedad de células falciformes severa con crisis vaso-oclusivas recurrentes y talasemia beta dependiente de transfusiones, para incluir niños de 2 años en adelante.
Exa-cel, la primera terapia aprobada por la FDA que utiliza la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9, anteriormente solo estaba aprobada para adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más. La expansión de la indicación convierte a exa-cel en la primera terapia génica aprobada para niños tan jóvenes como de 2 años con estas enfermedades debilitantes.
«Estos trastornos conllevan una pesada carga para los niños y sus familias, afectando el crecimiento, el desarrollo y la salud a largo plazo de maneras profundas», dijo Megha Kaushal, MD, MSc, directora interina de la Oficina de Productos Terapéuticos en el Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, en un comunicado de prensa. «Fundada en la evidencia científica de que el tratamiento temprano reduce el riesgo de daño orgánico duradero, hacer esta terapia disponible para los pacientes más jóvenes abre una ventana crítica para la intervención y les brinda a estos niños una oportunidad significativa para un futuro más saludable».
La expansión del etiquetado se basó en los resultados de ensayos clínicos en curso – CLIMB SCD-151 y CLIMB THAL-141 – que fueron informados inicialmente en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología del año pasado.
CLIMB SCD-151 incluyó a 11 pacientes de 5 a 11 años con enfermedad de células falciformes. Todos los ocho pacientes que se evaluaron para la eficacia estuvieron libre de crisis vaso-oclusivas durante al menos 12 meses consecutivos dentro de los primeros 24 meses después de la infusión con exa-cel.
CLIMB THAL-141 incluyó a 15 pacientes de 5 a 11 años con talasemia beta dependiente de transfusiones. Ocho de los nueve pacientes evaluables para eficacia lograron independencia de transfusiones durante 12 meses consecutivos, con una duración media de independencia de transfusiones de 20.1 meses.
«La aprobación de hoy ofrece una nueva esperanza para los niños que viven con enfermedad de células falciformes o talasemia beta dependiente de transfusiones», dijo Haydar Frangoul, MD, del Sarah Cannon Research Institute y TriStar Centennial Children’s Hospital en Nashville, Tennessee, quien fue el investigador principal de ambos estudios, en un comunicado de prensa de la farmacéutica Vertex. «El acceso más temprano al potencial transformador de esta terapia permitirá a los clínicos y a las familias considerar el tratamiento antes de que se acumulen años de daño por estas enfermedades que acortan la vida».
Exa-cel consiste en las propias células madre hematopoyéticas del paciente y se administra como una única dosis única para infusión intravenosa. Las células se editan utilizando CRISPR/Cas9 y luego se injertan en la médula ósea del cuerpo.
Las reacciones adversas más comunes con exa-cel incluyen mucositis y neutropenia febril en pacientes con ambas enfermedades, y disminución del apetito en pacientes con enfermedad de células falciformes.
La información de prescripción contiene advertencias sobre falla en el injerto de neutrófilos, injerto plaquetario retrasado, reacciones de hipersensibilidad y riesgo de edición genómica fuera de objetivo.
Descargo de responsabilidad: Este contenido es informativo y no sustituye el consejo médico profesional. Siempre consulte a un médico o profesional de salud calificado para cualquier pregunta que tenga sobre una condición médica.
Fuente: https://www.medpagetoday.com/hematologyoncology/hematology/122035
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