La FDA ha aprobado olezarsen (Tryngolza) para reducir los triglicéridos y el riesgo de pancreatitis aguda en adultos con hipertrigliceridemia severa, anunció la agencia el miércoles.
Olezarsen, un oligonucleótido antisense dirigido por ARN mensajero que inhibe la producción de apolipoproteína C-III, está indicado como complemento de la dieta para personas con niveles de triglicéridos en ayunas de al menos 500 mg/dL.
La aprobación es un paso hacia la solución de una importante necesidad insatisfecha en la hipertrigliceridemia severa, un factor de riesgo difícil de tratar para enfermedades cardiovasculares y pancreatitis aguda. La gestión actual normalmente consiste en restricciones dietéticas, con medicamentos tradicionales para reducir lípidos que muestran una efectividad limitada.
La FDA citó los estudios CORE-TIMI 72a y CORE2-TIMI 72b para la aprobación extendida de olezarsen.
Juntos, estos estudios involucraron a 1,061 participantes con hipertrigliceridemia severa. A través de los dos estudios, el 47% y el 37% de los pacientes, respectivamente, presentaban triglicéridos en ayunas ≥880 mg/dL. Fueron asignados al azar para recibir 50 mg o 80 mg de olezarsen o un placebo cada 4 semanas durante 12 meses, además de la terapia estándar para reducir lípidos.
La disminución de los triglicéridos fue evidente a partir del mes 6, con los pacientes que recibieron olezarsen promediando una reducción ajustada por placebo en triglicéridos en ayunas del 72% en CORE-TIMI 72a y del 55% en CORE2-TIMI 72b.
Mientras tanto, en un análisis de los dos ensayos, la tasa de pancreatitis aguda se redujo en un 85% con olezarsen, un hallazgo notable, según destacó la FDA, ya que los medicamentos existentes para reducir los triglicéridos no mostraron evidencia de reducción del riesgo de pancreatitis aguda en ensayos.
Los datos de seguridad y tolerabilidad fueron favorables en estos estudios, según la FDA. Las reacciones adversas más comunes fueron reacciones en el sitio de inyección y aumentos en las enzimas hepáticas.
Olezarsen viene en un autoinyector de dosis única, que debe administrarse por vía subcutánea a 80 mg una vez al mes.
El fármaco fue aprobado inicialmente en 2024 para una indicación más restringida: como complemento de la dieta para reducir los triglicéridos en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), un raro trastorno genético asociado con altos niveles de triglicéridos.
Cabe destacar que un fármaco competidor que apunta a APOC3, plozasiran (Redemplo), fue aprobado por la FDA el otoño pasado para la reducción de triglicéridos en personas con FCS.
Otro tratamiento de interés para reducir los triglicéridos es un agonista de triple receptor de acción prolongada investigacional de China, denominado DR10624, que tuvo resultados favorables en un estudio de fase II publicado el año pasado.
Descargo de responsabilidad: La información proporcionada en este artículo es solo para fines informativos y no debe considerarse como consejo médico. Siempre consulte a un profesional de salud antes de comenzar cualquier tratamiento o si tiene dudas sobre su salud.
Fuente: https://www.medpagetoday.com/cardiology/dyslipidemia/121914
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