Recomendación de la EMA
En su reunión de octubre, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió una recomendación positiva para la autorización de comercialización de Yuviwel (navepegritida, Ascendis Pharma Growth Disorders A/S) para el tratamiento de la acondroplasia en pacientes pediátricos.
Si la Comisión Europea lo aprueba, Yuviwel estará indicado para el tratamiento de la acondroplasia en pacientes pediátricos de 2 años o más cuyas epífisis no estén cerradas, con un diagnóstico confirmado mediante pruebas genéticas adecuadas.
Antecedentes de la enfermedad
La acondroplasia es causada por una variante patógena en el gen del receptor 3 del factor de crecimiento fibroblástico (FGFR3). En el momento de la designación como medicamento huérfano en 2020, afectaba aproximadamente a 0,6 de cada 10,000 personas en la UE, lo que suma unas 30,000 personas. Aunque antes se consideraba principalmente una displasia esquelética, está siendo reconocida cada vez más como una afección multisistémica.
La variante de FGFR3 se expresa de manera generalizada, pudiendo afectar a los músculos, la función neurológica y la salud cardiorrespiratoria, además de provocar una estatura baja desproporcionada.
Las complicaciones esqueléticas incluyen cifosis, lordosis y estenosis espinales, que pueden provocar compresión nerviosa y dolor. En las extremidades inferiores, el crecimiento excesivo del peroné, en comparación con una tibia más corta, a menudo resulta en una curvatura progresiva, aumentando la tensión en las articulaciones y reduciendo la calidad de vida.
Administración semanal de Yuviwel
Yuviwel contiene navepegritida, un profármaco del péptido natriurético tipo C (CNP). Este péptido se une a un portador inerte, permitiendo una liberación sostenida del péptido activo tras la inyección subcutánea.
El péptido natriurético tipo C se une al receptor B del péptido natriurético (NPR-B), generando GMP cíclico que contrarresta la señalización hiperactiva de FGFR3, promoviendo la proliferación de condrocitos y estimulando el crecimiento óseo endocondral sin alcanzar concentraciones plasmáticas máximas elevadas.
Mejora en el crecimiento
La recomendación se basa en el estudio APPROACH, un ensayo clínico aleatorizado, donde 84 pacientes pediátricos de 2 a 11 años con acondroplasia fueron asignados a recibir navepegritida o placebo durante 52 semanas. La velocidad de crecimiento de aquellos que recibieron navepegritida fue de 5.89 cm/año, en comparación con 4.41 cm/año en el grupo placebo, logrando una diferencia significativa.
Además, la navepegritida mostró mejoras en la alineación esquelética y en el funcionamiento físico, especialmente en pacientes menores de 5 años.
Perfil de seguridad
La navepegritida presentó un perfil de seguridad similar al placebo, con efectos adversos comunes como reacciones en el lugar de la inyección y hipertricosis. Otras reacciones reportadas incluyen fiebre, nasofaringitis y cefalea.
Yuviwel se comercializará en forma de polvo y disolvente para solución inyectable y debe ser prescrito y supervisado por médicos con experiencia en el tratamiento de la acondroplasia pediátrica.
Este contenido es solo para fines informativos y no sustituye el consejo médico profesional. Siempre consulte a un médico u otro proveedor de salud calificado con cualquier pregunta que pueda tener sobre una condición médica.
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