Aprobaciones recientes del CHMP
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha emitido opiniones favorables sobre fármacos para el tratamiento de dos enfermedades neurológicas. Cenrifki (tolebrutinib, Sanofi Winthrop) fue recomendado para el tratamiento de la esclerosis múltiple (EM) secundaria progresiva no recurrente. Itvisma (onasemnogene abeparvovec, Novartis Europharm Limited) recibió la aprobación para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME).
Mecanismo de Cenrifki
El principio activo de Cenrifki es el tolebrutinib, un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK). La enzima BTK es esencial para la supervivencia y activación de las células B, que se cree que participan en la inflamación causada por la esclerosis múltiple. También regula los macrófagos y la microglía en el cerebro, que están relacionados con la progresión de la esclerosis múltiple. Aunque el mecanismo preciso por el cual el tolebrutinib ejerce su efecto terapéutico en la esclerosis múltiple no se comprende completamente, se cree que inhibe la activación de las células B, los macrófagos y la microglía en la periferia y el sistema nervioso central. A su vez, esto previene la actividad de la esclerosis múltiple que conduce a las recaídas y ralentiza el daño a largo plazo a las células nerviosas.
Resultados del estudio HERCULES
Al otorgar la autorización de comercialización, el CHMP hizo referencia al estudio HERCULES, un ensayo de fase 3, doble ciego y controlado con placebo, en el que participantes con esclerosis múltiple secundaria progresiva no recurrente recibieron tolebrutinib (60 mg una vez al día) o placebo. Los investigadores hallaron que los pacientes que recibieron tolebrutinib presentaron una reducción del 30,7 % en el riesgo de progresión de la discapacidad confirmada a los 6 meses y una reducción del 38 % en el número medio ajustado de lesiones hiperintensas en T2 nuevas o en aumento por año, en comparación con los pacientes que recibieron placebo.
Disponibilidad y efectos secundarios de Cenrifki
Cenrifki estará disponible en forma de comprimidos recubiertos con película de 60 mg y está indicado para pacientes adultos sin recaídas en los últimos 2 años. Los efectos secundarios más comunes son infecciones, petequias, mayor propensión a la aparición de hematomas, sangrado menstrual abundante, dolor abdominal, contusiones y aumento de los niveles de enzimas hepáticas. Un efecto secundario preocupante es la lesión hepática inducida por el fármaco.
Detalles de Itvisma
La terapia génica Itvisma también se recomendó para el tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q con una mutación bialélica en el gen SMN1 en pacientes de 2 años de edad o mayores. La sustancia activa de Itvisma es onasemnogene abeparvovec, que actúa como terapia de reemplazo genético al introducir una copia sana y funcional del gen SMN1 directamente en el núcleo de las neuronas motoras, abordando así la causa fundamental de la enfermedad. Itvisma se administra mediante una única inyección intratecal.
Estudio STEER y efectos secundarios de Itvisma
Al otorgar la autorización de comercialización, el CHMP reconoció el ensayo STEER de fase 3, que demostró cómo el tratamiento con onasemnogene abeparvovec intratecal mejoró la función motora en niños de 2 años o más con atrofia muscular espinal que presentan una mutación bialélica en el gen SMN1. Itvisma estará disponible como una solución de 1,2 x 10¹⁴ genomas vectoriales para inyección. Los efectos secundarios más comunes incluyen infección de las vías respiratorias superiores, fiebre, vómitos, dolor de cabeza y aumento de las enzimas hepáticas.
Nota de descargo de responsabilidad
La información presentada aquí es solo para fines informativos y no debe interpretarse como un consejo médico. Se recomienda consultar a un profesional de la salud para obtener orientación médica adecuada.
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