Conclusiones Clave
Un estudio multicéntrico de fase III que incluyó a 105 niños con ataxia telangiectasia no mostró una mejora estadísticamente significativa en los síntomas neurológicos tras la administración de fosfato sódico de dexametasona encapsulado cada 21 a 30 días durante seis dosis, en comparación con un placebo. A pesar de la falta de eficacia, el tratamiento demostró un perfil de seguridad favorable, sin eventos adversos graves relacionados con el mismo ni impactos negativos en crecimiento o metabolismo óseo.
Descripción del Estudio
- El ensayo NEAT fue un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, realizado en 20 centros de nueve países entre el 24 de junio de 2024 y el 17 de diciembre de 2025, con 105 participantes con ataxia telangiectasia genéticamente confirmada.
- Los participantes eran niños de al menos seis años, con un peso mínimo de 15 kg y síntomas neurológicos que podían caminar de forma independiente o con apoyo episódico.
- Se asignaron aleatoriamente al grupo de tratamiento o al grupo placebo en una proporción de 1:1. El grupo de tratamiento recibió 125 mg de fosfato sódico de dexametasona encapsulado, mientras que el grupo placebo recibió una solución salina.
- El criterio principal de eficacia fue el cambio en la puntuación de la Escala Internacional Cooperativa de Calificación de Ataxia desde el inicio hasta el mes seis.
Resultados Principales
- No hubo diferencias significativas en la puntuación de la escala entre los grupos de dexametasona y placebo (diferencia de medias de -1,30; p = 0,085).
- El grupo de tratamiento mostró puntuaciones más bajas en el tercer mes, pero ambas puntuaciones aumentaron, lo que indica un empeoramiento de la enfermedad posterior a este punto.
- Del 22 % de los participantes en el grupo de tratamiento y el 17 % en el grupo placebo reportaron una mejoría en la gravedad de la enfermedad.
- Los eventos adversos fueron reportados en un alto porcentaje, pero no se observaron eventos graves relacionados con el tratamiento.
Implicaciones Clínicas
Los autores del estudio concluyeron que el tratamiento con fosfato sódico de dexametasona encapsulado no mostró eficacia significativa en la mejora de los síntomas neurológicos en la población estudiada. Sin embargo, su seguridad fue confirmada.
Limitaciones del Estudio
Una limitación importante fue el uso de la nueva escala de evaluación, cuya validez y confirmación son aún limitadas. Además, el tiempo de evaluación respecto a la dosificación pudo haber influido en los resultados, así como la falta de comparaciones con glucocorticoides estándar.
Conflictos de Interés
Este estudio fue financiado por Quince Therapeutics. Varias declaraciones de conflicto de interés se realizaron por los investigadores involucrados, que recibieron compensaciones y apoyos financieros.
Nota de Descargo de Responsabilidad: Este contenido es informativo y no debe considerarse como consejo médico. Siempre consulte a un profesional de la salud para cualquier pregunta relacionada con su salud o tratamientos médicos.
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