Revisión del Tratamiento Deramiocel
Los científicos de la FDA han indicado que el tratamiento experimental deramiocel, una terapia celular para la distrofia muscular de Duchenne, no cumplió con su objetivo primario en un ensayo de fase III, a pesar de los datos presentados en la reunión anual de la Academia Americana de Neurología (AAN) que dicen lo contrario.
En la reunión de la AAN, los investigadores informaron que deramiocel ralentizó el deterioro funcional de los miembros superiores en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne en el ensayo HOPE-3. A los 12 meses, el cambio medio porcentual desde el inicio en la puntuación total de Performance of Upper Limb 2.0 (PUL 2.0) fue de -3.86 en el grupo de deramiocel y de -8.41 en el grupo de placebo, una diferencia de 4.55 (P=0.029).
Inconsistencias en los Análisis
Sin embargo, en documentos de briefing presentados antes de una reunión del comité asesor, el personal de la FDA afirmó que la diferencia en el cambio medio en la puntuación total de PUL 2.0 desde el inicio hasta el mes 12 fue de 0.66 (IC 95% -0.45 a 1.77, P=0.24). Además, no hubo diferencia estadísticamente significativa entre deramiocel y placebo en los puntos finales secundarios clave, incluyendo la función cardíaca.
El personal de la FDA también resaltó que las diferencias parecen radicar en el plan de análisis estadístico (SAP) utilizado en el estudio. La FDA utilizó la versión 1.1 del SAP, que la agencia afirma que fue preespecificada, mientras que Capricor, el desarrollador del fármaco, utilizó una versión posterior.
Implicaciones de la Evaluación
Si las afirmaciones de la FDA son ciertas, podría implicar que una empresa podría intentar generar resultados favorables de un ensayo que no se lograron bajo el plan original. Capricor sostiene que la versión 1.1 del plan no fue prescrita, ya que no fue firmada según su CEO.
La distrofia muscular de Duchenne es provocada por mutaciones en el gen DMD, lo que conduce a la pérdida progresiva de la función del músculo esquelético y cardíaco. Deramiocel es una terapia celular novedosa que ha mostrado beneficios en la función muscular esquelética en datos de ensayos anteriores.
Evaluación de Seguridad y Eficacia
Aunque el estudio HOPE-2 fue limitado por un pequeño número de participantes, el HOPE-3 evaluó la eficacia y seguridad de deramiocel en 106 pacientes con distrofia, reportando eventos adversos leves a moderados. La FDA afirma que para que un producto experimental reciba aprobación, debe haber evidencia clínica convincente de su eficacia y los beneficios deben superar los riesgos observados.
Los datos de los ensayos HOPE-3 y HOPE-2, considerados juntos, no proporcionan evidencia sustancial de efectividad, según la FDA, observando también riesgos de seguridad como reacciones de hipersensibilidad.
En la reunión del miércoles, el Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Genéticas de la FDA discutirá si los resultados de los ensayos respaldan la eficacia de deramiocel para tratar la distrofia y también votará sobre la evidencia de su efectividad en la cardiomiopatía de Duchenne.
Nota de Descargo de Responsabilidad: Este contenido es solo para fines informativos y no debe ser considerado como consejo médico. Siempre consulte a un profesional de la salud antes de tomar decisiones sobre tratamientos médicos.
Fuente: https://www.medpagetoday.com/neurology/generalneurology/122368
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