22 de septiembre de 2025
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) inició hoy la aprobación de las tabletas de leucovorina cálcica para pacientes con deficiencia cerebral de folato (DFC), una afección neurológica que afecta el transporte de folato (una vitamina esencial para la salud cerebral) al cerebro. Se ha observado que las personas con deficiencia cerebral de folato presentan retrasos en el desarrollo con características autistas (p. ej., dificultades con la comunicación social, el procesamiento sensorial y conductas repetitivas), convulsiones y problemas de movimiento y coordinación.
La FDA ha realizado un análisis sistemático de la literatura publicada entre 2009 y 2024, incluidos informes de casos publicados con información a nivel de paciente, así como datos mecanicistas, y ha determinado que la información respalda el hallazgo de que el calcio de leucovorina puede ayudar a las personas que padecen CFD.
«Hemos presenciado un trágico aumento de cuatro veces en el autismo en dos décadas», declaró el Dr. Marty Makary, comisionado de la FDA. «Los niños sufren y merecen acceso a tratamientos potenciales que han demostrado ser prometedores. Estamos utilizando la ciencia de referencia y el sentido común para ayudar al pueblo estadounidense».
La FDA está trabajando con GSK, empresa innovadora de Wellcovorin (leucovorina cálcica), en un proceso para incluir la información científica esencial necesaria para el uso seguro y eficaz de estos medicamentos en pacientes adultos y pediátricos con DFC. Como titular de la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para este medicamento, GSK ha acordado preliminarmente colaborar con la FDA en este proceso de reetiquetado.
“La FDA está colaborando con GSK para ampliar la etiqueta existente de Wellcovorin”, declaró el Dr. George Tidmarsh, Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA . “Este esfuerzo refleja el compromiso de la FDA de identificar oportunidades para reutilizar medicamentos para tratar enfermedades crónicas. La FDA mantiene su compromiso de encontrar y tratar las causas fundamentales del autismo”.
También se ha informado de CFD en una población más amplia de pacientes con síntomas neuropsiquiátricos, incluidas características autistas y autoanticuerpos séricos detectables contra el receptor de folato alfa; sin embargo, existen limitaciones en los datos disponibles para el uso de leucovorina en esta población y se necesitan estudios adicionales para evaluar la seguridad y la eficacia.
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