5 de septiembre de 2025
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos aprobó hoy el uso ampliado de Vonvendi [factor von Willebrand (recombinante)] para uso preventivo (profiláctico) de rutina en adultos (de 18 años de edad y mayores) con todos los tipos de enfermedad de von Willebrand (EVW) y a demanda y para el tratamiento de episodios de sangrado y uso perioperatorio en niños con EVW.
Anteriormente, Vonvendi estaba aprobado únicamente para el tratamiento a demanda de episodios de sangrado y para uso perioperatorio en adultos, y únicamente para uso preventivo en adultos con VWD tipo 3, el tipo más grave.
“Esta aprobación demuestra la flexibilidad de la FDA para evaluar las aplicaciones terapéuticas en el tratamiento de enfermedades raras”, declaró el Dr. Vinay Prasad, MD, MPH, Director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA . “Cuando observamos la combinación perfecta de un mecanismo de acción plausible, una sólida base farmacológica y biológica, y datos de estudios clínicos que lo respaldan, actuamos con prontitud, incluso si esos datos provienen de un estudio con una muestra pequeña”.
La enfermedad de von Willebrand es un trastorno hemorrágico en el que la sangre no coagula correctamente. Quienes la padecen presentan niveles bajos de factor de von Willebrand (FVW), una proteína que ayuda a la coagulación sanguínea, o bien, esta proteína no funciona correctamente.
Vonvendi es el único producto VWF recombinante (no derivado de plasma) aprobado para VWD en los EE. UU., y este es el primer producto VWF recombinante aprobado para pacientes pediátricos en los EE. UU. Antes de esta aprobación, solo los productos VWF derivados de plasma estaban disponibles para la población pediátrica.
«La aprobación de hoy es un testimonio de las interacciones colaborativas entre los equipos de revisión del CBER y los desarrolladores de productos, destinadas a hacer que las terapias innovadoras estén disponibles para su uso en poblaciones pediátricas, al mismo tiempo que en adultos», dijo Vijay Kumar, MD, director interino de la Oficina de Productos Terapéuticos del CBER .
La eficacia de Vonvendi se demostró en múltiples estudios clínicos que mostraron éxito en el control terapéutico de episodios hemorrágicos y su uso en el manejo perioperatorio de pacientes con EVW de todas las edades. También demostró ser eficaz en la prevención de episodios hemorrágicos en adultos con EVW.
Las reacciones adversas más comunes observadas en más del 2% de los pacientes en ensayos clínicos con Vonvendi fueron dolor de cabeza, vómitos, náuseas, mareos y picazón en la piel (prurito generalizado).
Esta aprobación se completó bajo Revisión Prioritaria y el producto recibió la Designación de Medicamento Huérfano. La FDA otorgó la aprobación a Takeda
- Actividades exclusivas para profesionales de la salud (advisory boards, cobertura de congresos, webinars)
- Guardá los artículos que te sirven para ver más tarde
- Recibí cada semana lo más relevante de tu especialidad
