En el contexto de la fibrosis quística, el vanzacaftor-tezacaftor-deutivacaftor (VTD; Alyftrek) ha demostrado un gran potencial para modificar la progresión de la enfermedad en niños pequeños, según el estudio TIMBERLINE.
Evaluación de Seguridad
Se evaluó la seguridad y tolerabilidad del VTD en 67 niños de entre 2 y 5 años que ya estaban bajo un régimen de tratamiento triple con un modulador del regulador de conductancia de la fibrosis quística (CFTR). Los investigadores encontraron que el 96% de los niños experimentaron eventos adversos, la mayoría leves (52%) o moderados (39%). Solo un 3% tuvo eventos adversos serios, ninguno relacionado con el VTD.
Mejora en la Función Pulmonar
En la transición de la terapia con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI; Trikafta) al VTD, la concentración media de cloruro en el sudor, un indicador de la función del CFTR, cayó de 38.4 mmol/L en la línea base a 28.9 mmol/L a las 24 semanas, como lo reportó el Dr. Marcus Mall de la Charité-Universitätsmedizin Berlín.
Resultados Promisorios
Las proporciones de niños que alcanzaron concentraciones de cloruro en el sudor por debajo de 60 mmol/L (el umbral diagnóstico para la fibrosis quística) y por debajo de 30 mmol/L fueron del 92% y 65%, respectivamente. Esto demuestra “la mayor reducción de cloruro en el sudor observada hasta la fecha en este grupo de edad, así como en cualquier grupo de edad con cualquier modulador del CFTR”, enfatizó Mall.
Impacto en la Salud General
El estudio TIMBERLINE también reportó bajas tasas de exacerbaciones pulmonares, mantenimiento de una función exocrina pancreática adecuada y un crecimiento y función pulmonar normales en la cohorte estudiada.
“En los niños con exposición previa a ETI que ya mejoraron su estado de salud, hay evidencia de afectación orgánica relacionada con la fibrosis quística, como lo mostró el índice de aclaramiento pulmonar elevado. Las mejoras continuas en este resultado clínico se observan tras la transición al VTD”, concluyó Mall.
Consideraciones Futuras
Los moduladores del CFTR han mostrado ser efectivos en la restauración del transporte de cloruro en niños de 2 a 5 años y no han presentado preocupaciones específicas de seguridad. Sin embargo, es necesario establecer si estos efectos se traducen en mejores resultados pulmonares y extrapulmonares en estudios de mayor duración.
Nota de Descargo de Responsabilidad: Esta información no debe ser interpretada como un consejo médico. Cada tratamiento debe ser discutido individualmente con un profesional de la salud calificado.
Fuente: https://www.medpagetoday.com/meetingcoverage/ers/122955
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