Innovadora Terapia CAR T Demuestra Eficacia en Enfermedades Autoinmunes Neurológicas

Recientes datos de estudios registracionales de Kyverna Therapeutics sugieren que su terapia de células T CAR dirigida a CD19, mivocabtagene autoleucel (miv-cel), podría ofrecer un beneficio clínico sostenido tanto en el síndrome de persona rígida (SPS) como en la miastenia gravis generalizada (gMG).

Transformación en Enfermedades Autoinmunes

Las terapias con células T CAR han transformado algunos cánceres sanguíneos, pero su función en enfermedades autoinmunes sigue siendo investigacional. Los beneficios duraderos tras una única infusión podrían señalar un cambio de tratamientos inmunosupresores crónicos hacia un control de enfermedades más prolongado en trastornos autoinmunes selectos.

Resultados en el Estudio de SPS

En el ensayo SPS (N=26) KYSA-8, las mejoras en la movilidad observadas en el análisis primario se mantuvieron durante 12 meses. El rendimiento mediano en la caminata de 25 pies mejoró en un 49% desde la línea base al año, y el 95% de los pacientes que lograron una respuesta clínicamente significativa inicialmente mantuvieron ese beneficio. Entre los pacientes que requerían un dispositivo de asistencia para caminar antes del tratamiento, el 67% ya no necesitaba ayuda. Además, el 92% permaneció libre de inmunoterapias crónicas para SPS.

Resultados en el Estudio de gMG

En la fase 2 del ensayo gMG KYSA-6 (N=7), todos los pacientes lograron mejoras clínicamente significativas en las puntuaciones de Actividades de la Vida Diaria de Miastenia Gravis (MG-ADL) y en las puntuaciones de Miastenia Gravis Cuantitativa (QMG) a las 24 semanas. Entre aquellos que fueron seguidos durante al menos un año, las mejoras en estas medidas de enfermedad se mantuvieron, mientras que el 86% permaneció sin terapias inmunosupresoras en el último seguimiento.

Seguridad del Tratamiento

No se reportaron síndromes de liberación de citoquinas de grado alto (CRS), síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunitarias (ICANS), ni síndrome similar a la hemofagocitosis asociado a células efectoras inmunitarias en ninguno de los estudios.

Perspectivas Futuras

Kyverna informó que su solicitud de licencia biológica se encuentra en camino para completarse en el cuarto trimestre de 2026. Mientras tanto, la fase 3 del programa de gMG está en curso, con la expectativa de que la inscripción se complete a mediados de 2027. De tener éxito, miv-cel podría convertirse en la primera terapia con células T CAR aprobada para una enfermedad autoinmune.

Nota de Descargo de Responsabilidad: La información proporcionada en este documento es únicamente informativa y no debe interpretarse como consejo médico. Siempre consulte a un profesional de la salud para obtener orientación sobre diagnósticos y tratamientos.

Fuente: https://www.epocrates.com/online/article/car-t-shows-staying-power-in-neurologic-autoimmune-diseases