Desafíos en la Cobertura de Seguros para Tratamientos de Cáncer Raros

Eighteen months after his initial diagnosis, chemotherapy hadn’t slowed 21-year-old Mason Henderson’s rare brain tumor, which had spread to his spinal fluid. So he left his home in southeastern Texas to spend 3 weeks in a clinical trial in New York City.

But that failed, too, leaving a murky path for Henderson, whose cancer was so rare the World Health Organization had only given it a name in 2021. So early this year, Henderson’s doctors, evaluating his tumor’s deep genetic language, turned to a drug made by Merck and AstraZeneca called olaparib (Lynparza).

It was not the standard of care for Henderson’s condition — there wasn’t really any standard, which is not unusual for rare cancers. And Henderson’s insurance would not pay for it, despite the careful justification given by the two specialists treating him.

“They have no guidelines for his cancer,” Henderson’s mother, Tabitha Lowe, said in a March interview. “They’re discriminating against him because his cancer is so rare.”

A cada año, decenas de miles de personas — representando aproximadamente un cuarto de todos los casos de cáncer en EE. UU. — son diagnosticadas con tumores que son lo suficientemente diferentes de los identificados frecuentemente como para ser llamados raros. Al determinar si reembolsar el tratamiento para tales enfermedades, las aseguradoras recurren a las etiquetas de la FDA y a las pautas de expertos.

Pero estas afecciones raras a menudo carecen de opciones de tratamiento dirigidas aprobadas por la FDA, a pesar de que en muchos casos, las pruebas moleculares ofrecidas por empresas de diagnóstico y laboratorios universitarios pueden proporcionar una fuerte sugerencia de lo que funcionará.

“La cobertura del seguro rutinariamente se queda atrás de lo que las pruebas genómicas revelan sobre el cáncer de un paciente y lo que la ciencia respalda”, dijo Olivier Elemento, PhD, director del Englander Institute for Precision Medicine de Weill Cornell Medicine.

Los neuro-oncólogos de Henderson, Jacob Mandel, MD, de la Baylor College of Medicine, y Jessica Schulte, MD, PhD, de NYU Langone Health, decidieron probar olaparib en combinación con quimioterapia. No había una gran cantidad de evidencia detrás del medicamento, pero había una suposición “biológicamente razonable” de que ayudaría, dijo Schulte, porque las células en tumores como el de Henderson tienen un defecto que medicamentos como olaparib pueden atacar. Los proveedores en varios casos anteriores habían observado que los cánceres cerebrales como el de Henderson respondían bien al medicamento.

“En general, tratamos de basar nuestras decisiones de tratamiento en grandes estudios de pacientes” que involucran cientos de pacientes, dijo Schulte. Pero probablemente nunca se realizarán grandes ensayos clínicos para un cáncer tan raro como el de Henderson.

Schulte, quien se especializa en cánceres cerebrales en adultos jóvenes, ve solo unos pocos de su tipo cada año, dijo.

Mandel prescribió el medicamento el 16 de enero. Liviniti, el administrador de beneficios farmacéuticos (PBM) de Henderson, respondió con una rápida negativa el 30 de enero. Dos semanas después, la empresa envió una explicación: “Lynparza no está aprobado para el diagnóstico proporcionado.” De su bolsillo, el medicamento costaría alrededor de 8,700 dólares al mes, dijo Lowe. Liviniti no respondió a las llamadas telefónicas en busca de comentarios.

Antes de su diagnóstico, Henderson era un joven sano y atlético con un gran corazón, fe en Jesús y un grupo de amigos cercanos, dijo su madre. En la escuela secundaria Evadale, al norte de Beaumont, Texas, Henderson jugó béisbol y fútbol y fue rey de la fiesta de bienvenida en 2022. Después de graduarse, trabajó en la fábrica de papel local, pasando su tiempo libre cazando, pescando y explorando los bosques en un vehículo todo terreno. Quería ser oficial de policía, dijo Lowe.

Henderson cumplió 20 años el 15 de marzo de 2024, cuando su hermano Gunner lo encontró en la cima de las escaleras en la casa familiar con la cabeza en las manos. “Estaba en estado post-crisis”, dijo Lowe. “No podía hablar. Estaba llorando. Tratando de abrazarme. No podía comunicarme.”

En un hospital de emergencia en Beaumont, una resonancia magnética reveló un gran tumor. Fue trasladado al Baylor St. Luke’s Medical Center en Houston y diagnosticado con un tipo de cáncer cerebral llamado glioma hemisférico difuso (mutante H3-G34).

La cirugía unos días después eliminó el 90% del tumor, pero los cánceres cerebrales son casi imposibles de eliminar por completo debido a la delicadeza del tejido en el que están incrustados, dijo Schulte.

Después de 16 meses de radiación y quimioterapia, una exploración de septiembre de 2025 mostró que el cáncer se había extendido a su médula espinal, una condición llamada enfermedad leptomeníngea que generalmente resulta fatal dentro de unos meses. Mandel contactó a Schulte sobre un ensayo clínico que ella estaba liderando. Consistía en 11 días de brutal irradiación craneoespinal, que dejó a Henderson exhausto. Cuando terminó, el cáncer aún estaba allí.

“La familia fue maravillosa”, recordó Schulte. “Confiaban en su equipo, pero hacían preguntas apropiadas para asegurarse de que pensáramos en Mason como una persona.”

Cobertura Negada

Olaparib, aprobado por la FDA en 2014 para el cáncer de ovario, actúa interfiriendo con la capacidad de las células tumorales para multiplicarse. Después de que Liviniti, el PBM, rechazara la cobertura para Henderson, su familia se dirigió al Condado de Jefferson. El padrastro de Henderson, Jerry Lowe, vuela helicópteros para la oficina del sheriff del condado.

El condado, que tenía la última palabra sobre el reembolso porque paga las reclamaciones directamente por la cobertura de salud de la familia de sus empleados, también se negó. Cuando la familia de Henderson apeló, la junta de revisión del condado autorizó a un revisor médico independiente a examinar el caso. El no especialista apoyó el hallazgo de la junta y recomendó otro medicamento, pero los médicos de Henderson no estuvieron de acuerdo. La junta no respondió a una solicitud de comentarios.

AstraZeneca también había rechazado la solicitud de la familia para una donación del medicamento. Para entonces, ya era marzo, 6 semanas después de que se prescribió olaparib.

Los cánceres que comienzan en el cerebro son inusuales — solo se diagnostican unos 25,000 casos en EE. UU. cada año, en comparación con 320,000 cánceres de seno y 229,000 cánceres de pulmón. Solo unas pocas cientos de personas cada año, principalmente adultos jóvenes, son diagnosticadas con el tipo de Henderson, según Schulte.

Las opciones de tratamiento para el glioma hemisférico difuso son escasas; los cánceres cerebrales en general a menudo están excluidos de los ensayos clínicos. Representan un mercado relativamente pequeño para una empresa farmacéutica. Probar medicamentos contra ellos es arriesgado, debido a la sensibilidad del cerebro, y difícil porque el medicamento debe atravesar las paredes celulares densamente empaquetadas que recubren los vasos sanguíneos, conocido como la barrera hematoencefálica.

Aún así, los fabricantes de medicamentos están cada vez más centrando su atención en dianas más estrechas y potencialmente más precisas a medida que la ciencia revela más sobre la notable diversidad molecular del cáncer.

Bajo la guía emitida en 2022, la FDA ha aprobado nueve medicamentos para ser utilizados en pacientes cuyos tumores tienen mutaciones específicas, independientemente del órgano donde apareció primero el cáncer. Estos medicamentos “agnósticos de tejido” siguen siendo una minoría pequeña, pero a medida que el secuenciado del genoma se vuelve más común, los oncólogos los ordenarán cada vez más para los pacientes, dijo Elemento de Weill Cornell.

Varios grupos de investigación en EE. UU. están organizando ensayos clínicos conocidos como “ensayos de canasta”, en los que se coloca a pacientes con cáncer en etapa avanzada en combinaciones de medicamentos basadas en la genética del tumor, en lugar del órgano de origen.

La American Society of Clinical Oncology ha reclutado a más de 3,000 pacientes en uno de los esfuerzos más grandes, el Targeting Agent and Profiling Utilization Registry, o TAPUR, que comenzó en 2016. Proporciona tratamientos fuera de etiqueta sin costo para pacientes con cáncer en etapa avanzada en más de 270 prácticas de oncología en EE. UU.

Alrededor de la mitad de los participantes se han beneficiado, y en casos raros el tratamiento ha mantenido a los pacientes vivos durante un año o más o aparentemente los ha curado, dijo Richard Schilsky, MD, el fundador del programa. Los resultados han llevado a cambios en varias pautas de tratamiento, dijo, y un cambio en las pautas “generalmente es suficiente para crear un camino hacia el reembolso por parte del seguro.”

Las investigaciones han descubierto “bastante” muchos casos en los que olaparib fue efectivo contra varios tipos de tumores, dijo Schilsky. Pero como muchos ensayos clínicos, TAPUR excluye a pacientes con tumores cerebrales primarios — como el de Henderson.

Los oncólogos discrepan sobre cómo las descubrimientos genéticos transformarán el diagnóstico del cáncer. Actualmente, los cánceres se identifican como mama, colon, pulmón, etc., porque esas son las células que los patólogos ven al diagnosticar un tumor, dijo Razelle Kurzrock, MD, directora asociada de investigación clínica en el Centro de Cáncer de la Universidad de Wisconsin.

Pero eso es un “error histórico”, dijo. “Estás haciendo el diagnóstico basándote en la vista del patólogo de la superficie de la célula en lugar de lo que realmente impulsa el cáncer.”

Un padre y un hijo holandeses inventaron el primer microscopio de luz para observar células alrededor de 1590. El Proyecto Genoma Humano se completó en 2003. Si el secuenciado de próxima generación habilitado por el genoma, ahora utilizado para exploraciones moleculares de tumores, hubiera llegado antes que el microscopio de luz, “nadie miraría el órgano de origen”, dijo.

Kurzrock lidera un ensayo clínico en el que cada paciente recibe terapia contra el cáncer individualizada basada en patrones de ADN, ARN y proteínas en su tumor. En lugar de recibir la combinación de medicamentos A o B, “en nuestro ensayo todos reciben un conjunto diferente de medicamentos”, dijo. Los médicos pueden usar terapias estándar, dijo, y sus pacientes son los controles del estudio.

Otros oncólogos ven limitaciones en el diagnóstico puramente genético. Ciertas centros de cáncer se anuncian diciendo: ‘Secuenciamos tu tumor mejor que nadie más, y por lo tanto vivirás más y lo harás mejor si vienes aquí’, dijo Kathy Miller, MD, profesora de oncología en la Universidad de Indiana. “Pero la evidencia no respalda esas afirmaciones en este momento.”

‘No Me Rendiría’

En el caso de Henderson, el problema nunca fue el diagnóstico; los clínicos de Baylor identificaron rápidamente su tipo de cáncer. Pero su rareza y ubicación hicieron que el tumor fuera difícil de combatir, y la falta de ayuda financiera lo hizo aún más difícil.

El 8 de marzo, Tabitha Lowe publicó en Facebook, LinkedIn e Instagram con fotos de su hijo y descripciones de su difícil situación. Etiquetó a AstraZeneca, Liviniti y la junta del condado que había negado su reembolso. “Los pacientes con cáncer raros son negados tratamiento simplemente porque sus cánceres son raros”, escribió en una de las publicaciones, que fueron compartidas cientos de veces.

“Odiaba tener que tomar este camino, pero cuando se trata de mis hijos, no hay nada que no haré”, le dijo a KFF Health News. “He llorado, me he estresado, pero no me rendiría.”

Al día siguiente, el programa de asistencia al paciente de AstraZeneca, que había rechazado su solicitud del medicamento 2 semanas antes, le envió un correo electrónico con buenas noticias: se había enviado un frasco de 60 pastillas de olaparib a su farmacia. La portavoz de la compañía, Tara Parsell, dijo que la confidencialidad del paciente le impide comentar sobre sus acciones.

La batalla de 6 semanas de Lowe había dado sus frutos. Ahora, “está en manos de Dios”, dijo en una entrevista de abril. Para mediados de abril, sin embargo, Henderson ya no podía caminar. Luego aparecieron problemas con su habla. “Todo sucedió tan rápido.”

El 4 de mayo, en la sala de estar de la familia, donde había sido movida su cama, Henderson falleció, después de haber tomado el medicamento durante casi 2 meses. Cientos asistieron a su servicio memorial; sus autos hicieron una procesión de 7 minutos de largo.

La familia ha creado una beca universitaria en nombre de Henderson para graduados de la escuela secundaria local. Una campaña en línea y un torneo de pesca con pez bocón habían recaudado casi $24,000 para septiembre. Willie Robertson de Duck Dynasty, el jugador profesional de pickleball Tyson McGuffin y el pescador profesional Hank Parker donaron artículos para una rifa. El cantante country Mark Chestnutt envió dos guitarras firmadas, dijo Lowe.

“Un tratamiento más rápido habría sido mejor”, aunque es difícil saber si habría extendido la vida de Henderson, dijo Schulte de NYU.

“Siempre me preguntaré”, dijo Lowe en una entrevista telefónica este verano. “El cáncer no se detiene mientras el papeleo está en progreso.”

“Hay algo especialmente doloroso al pensar en cuánto tiempo pasé luchando con el sistema de salud en lugar de estar con Mason”, agregó. “Me vi obligada a convertirme en un administrador de beneficios farmacéuticos, aseguradora, experta en investigación, todo mientras trataba de ser su madre.”

Fuente: https://www.medpagetoday.com/publichealthpolicy/healthpolicy/123160